真性多血症を対象として開発中のSapablursen、欧州でもOrphan Medicinal Product Designationの指定を取得 -第3相臨床試験デザインを第68回米国血液学会年次総会にて発表-
- 真性多血症を対象に欧州、米国および日本で希少疾病用医薬品の指定を取得
- 真性多血症を対象としたグローバル第3相臨床試験（INTREPID試験）のデザインを、第68回米国血液学会年次総会で発表
小野薬品工業株式会社（本社：大阪市中央区、代表取締役社長COO：滝野 十一、以下「当社」）は、sapablursen（ONO-0530）が、真性多血症（PV）を対象として2026年10月には欧州においてOrphan Medicinal Product Designationの指定を取得したことを発表します。米国では、2024年1月にFast Track Designation、2024年8月にOrphan Drug Designation、2025年5月にBreakthrough Therapy Designationの指定を米国食品医薬品局（FDA）より受けています。さらに、日本では2026年9月に希少疾病用医薬品の指定を取得しています。
また、当社米国子会社のDeciphera社が実施しているsapablursenのPV患者を対象としたグローバル第3相臨床試験（INTREPID試験）の試験デザインを12月12～15日にルイジアナ州ニューオリンズで開催される第68回米国血液学会年次総会において、ポスター発表します。
発表内容は、下記の通りです。
- 演 題
- Trial in Progress: INTREPID: A global, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 study of sapablursen in patients with phlebotomy-dependent polycythemia vera
- 発表者
- Pankit Vachhani, M.D., Associate Professor of Medicine at O’Neal Comprehensive Cancer Center, University of Alabama at Birmingham
- 発表形式
- ポスター発表
- 発表日時
- 2026年12月13日（日） 午後6:00 - 8:00 （米国中部時間）
- ポスター番号
- 3771
Sapablursenについて
Sapablursenは、Ionis社によって創製・開発されたTMPRSS6（ヘプシジン産生を負に調節する因子）を標的としたアンチセンス核酸医薬です。TMPRSS6の産生を抑制し、鉄恒常性の主要な調節因子であるヘプシジンの産生を増加させます。ヘプシジンの発現を増加させることにより、sapablursenはPVを始めとして様々な血液疾患の治療薬となる可能性があります。
真性多血症（PV）について
PVは、赤血球の過剰産生を特徴とし、生命を脅かす可能性のある希少な血液疾患です。特に肺、心臓、脳などの重要な臓器で重篤な血栓のリスクが大幅に増加します。PVの主な治療目標は、血中ヘマトクリット値を45%未満に維持し、血栓性イベントを防ぎ、重度の疲労、集中力の低下、夜間の発汗、かゆい症状などの負担を軽減することです。現在の治療法では、重度の症状や血中ヘマトクリット値のコントロールが不十分であるPV患者が存在します。
Deciphera Pharmaceuticals Inc.について
当社のグループ会社であるDeciphera社は、人々がより長く健康に生きられるよう革新的な医薬品の開発、販売に注力するバイオ医薬品企業です。先進的なキナーゼ阻害薬を始め、データ分析、AIを活用とした創薬技術などの最先端技術を活用して、当社の重点領域であるがん、免疫・炎症、神経領域の革新的な医薬品研究および、開発を加速させています。本社はマサチューセッツ州ウォルサムに置いており、カンザス州ローレンスに研究施設を設けています。Deciphera社は米国および欧州での当社事業の拡大を主導しており、当社製品のグローバル販売と強固なパイプラインの臨床開発の推進を図っています。詳細については、www.deciphera.com をご覧いただくか、LinkedIn および X（@Deciphera）でフォローしてください。